Justiça Federal de SC concede a criança direito a medicamento que custa R$ 17 milhões

Um casal de Florianópolis conquistou, na Justiça Federal, o direito a um remédio de R$ 17 milhões, que pode mudar a vida do filho, uma criança de apenas 7 anos. Diagnosticado com distrofia muscular de Duchenne, ele tem limitações motoras provocadas pela ausência da distrofina, proteína que ajuda a manter as células musculares do corpo intactas. O medicamento, administrado em dose única, foi aprovado no Brasil em dezembro de 2024.

Medicamento é administrado em dose única e custa R$ 17 milhões – Foto: Matheus Brasil/MS

Em janeiro de 2025, após uma determinação judicial, o ministério da Saúde fez a primeira compra do Elevidys, remédio de R$ 17 milhões capaz de restaurar, ainda que de forma parcial, a função muscular em pacientes pediátricos diagnosticados com DMD.

A aplicação foi direcionada para dois pacientes, que passaram por atendimento no Serviço de Referência em Doenças Raras do Hospital de Clínicas de Porto Alegre. A aplicação foi realizada através do SUS (Sistema Único de Saúde), na mesma unidade.

Segundo o advogado que representa a família catarinense, Luciano Demaria, a decisão é inédita em Santa Catarina e o remédio de R$ 17 milhões deve ser disponibilizado em até 90 dias, a contar desta quarta-feira (2).

Família conquista medicação após oito meses de ação judicial

A primeira ação foi protocolada em julho de 2024, logo após a FDA (Administração Federal de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos, em tradução literal) aprovar o uso do remédio de R$ 17 milhões. Como a medicação ainda não tinha autorização da Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária), o pedido foi negado.

“Eu pedi a tutela de urgência por cinco, seis vezes e sempre foi negada. O pedido inicial foi baseado na aprovação da FDA, antes de ser aprovado no Brasil. Depois disso, o processo foi maturando e a criança passou por uma perícia para verificar o diagnóstico e possível eficácia do medicamento, o que ficou comprovado”, explicou Luciano Demaria, advogado especialista em direito civil, à reportagem do ND Mais.

Elevidys foi aprovado pela Anvisa, para uso no Brasil, em dezembro de 2024 – Foto: Matheus Brasil/MS

Após a aprovação do remédio de R$ 17 milhões pela Anvisa, a família ingressou com um novo pedido, baseado na comprovação pericial de que o fármaco poderia ser eficaz para o caso do pequeno paciente. Ao autorizar a compra por parte da União, a Justiça Federal em Santa Catarina considerou a decisão tomada pelo STF (Supremo Tribunal Federal) em janeiro, que autorizou fornecimento do remédio de R$ 17 milhões para pacientes no hospital gaúcho.

“É segura a conclusão de que o autor atende aos critérios que se fazem necessários para a elegibilidade do tratamento. Compreende-se que a urgência é própria do quadro clínico apresentado, com base na janela temporal definida na bula da medicação e na própria homologação do acordo junto ao STF”, destacou o juiz federal Antônio Araújo Segundo, na decisão que autoriza a compra do remédio de R$ 17 milhões.

“Espero que ele possa correr e pular”, diz família

O diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne aconteceu quando o paciente tinha 4 anos. O menino possui uma irmã gêmea que, por característica da doença em afetar principalmente homens, não possui a condição genética.

“Ele e a irmã nasceram prematuros e, por conta disso, quando fizeram um ano, a pediatra que acompanhava pediu exames de sangue. O resultado veio com as enzimas do fígado (TGO e TGP) alteradas, imaginamos que fosse outro problema. Viajamos para São Paulo, fomos encaminhados para neuropediatra, que deu indicativo de DMD, e o diagnóstico foi confirmado com exame de DNA”, contou a mãe da criança ao ND Mais. Ela pediu para ter a identidade preservada para não expor a família.

Desde que o diagnóstico foi confirmado, há três anos, a rotina de todos foi afetada. “Tivemos que mudar de cidade para garantir melhor qualidade de vida para ele. O meu filho faz terapias em duas clínicas, em São José, e fez acompanhamento com a neuropediatra e cardiologista em São Paulo”, disse a mãe. Atualmente, eles vivem na capital catarinense.

Remédio de R$ 17 milhões é capaz de restaurar, ainda que de forma parcial, a função muscular em pacientes pediátricos – Foto: Sarepta Therapeutics/Reprodução

A criança tem capacidade cognitiva preservada e ainda é capaz de andar, mesmo que com algumas limitações. À medida que a doença progride, podem ocorrer problemas cardíacos e respiratórios, que começam a surgir por volta dos 9 anos, causados pela perda de capacidade muscular. A maioria das abordagens terapêuticas atuais trata os sintomas da doença.

Segundo a família, o tratamento do menino é paliativo, com uso de polivitamínicos e corticoides. Além disso, ele faz fisioterapias de solo e hidroterapia para evitar encurtamento das articulações. A aplicação do remédio de R$ 17 milhões deve acontecer em até 90 dias, conforme determinado pela Justiça Federal.

Com a aplicação do medicamento, a família espera que o menino possa ter uma vida bastante próximo da normalidade para uma criança da idade dele. “Eu espero que ele possa fazer tudo que os amigos dele fazem, correr, pular, subir escadas”, afirmou a mãe, esperançosa com o resultado judicial.

Remédio de R$ 17 milhões pode restaurar funções motoras

O Elevidys foi aprovado pela Anvisa em dezembro de 2024, em caráter excepcional, conforme o artigo 30 da Resolução da Diretoria Colegiada 505/2021, devido à gravidade da DMD e à ausência de alternativas terapêuticas para os pacientes.

Medicamento só pode ser administrado em pacientes de 4 a 7 anos de idade – Foto: Freepik/ND

Segundo o órgão, o remédio de R$ 17 milhões age utilizando um vetor viral para transportar um gene humano, capaz de codificar a microdistrofina e substituir a proteína distrofina disfuncional ou ausente no organismo do paciente. O medicamento é aplicado de forma intravenosa, com a quantidade ajustada conforme o peso da criança.

Seguindo as determinações da fabricante, o fármaco deve ser administrado em pacientes entre 4 anos e 7 anos, 11 meses e 29 dias. Não há dados suficientes para verificar o benefício do uso do produto em pacientes com idade superior à indicada. O paciente beneficiado, em Santa Catarina, com a decisão completou 7 anos em 27 de março de 2025.